Các nhà khoa học tại Viện Karolinska, Thụy Điển, đã tuyển những bệnh nhân bị điếc hoàn toàn hoặc bị khiếm thính nặng do bị đột biến gen OTOF, vốn là gen sản sinh protein Otoferkin, vốn là thứ tối cần thiết trong việc truyền tín hiệu từ tai lên não. Họ sử dụng liệu pháp này cho 10 bệnh nhân có độ tuổi trải dài từ 1 đến 24 tuổi tại 5 bệnh viện ở Trung Quốc. Cách chữa trị cũng không quá căng thẳng khi người tham gia chỉ cần được tiêm 1 mũi duy nhất có chữa gen OTOF đã được “cook” qua màng tế bào ở phần ốc tai, và theo dõi.

Các bước của nghiên cứu

Kết quả ban đầu rất đáng khích lệ khi sau 1 tháng đầu tiên hầu hết các bệnh nhân chia sẻ họ đều có thể nghe được 1 chút gì đó. Tiếp đến sau 6 tháng có 10 người cho biết họ cải thiện khả năng nghe 1 cách rõ rệt, với mức nhận biết âm thanh trung bình từ 106 decibel (là mức cực lớn) tới 52 decibel. Một điểm nổi bật nữa đó là tất cả các bệnh nhân đều không có ghi nhận bất cứ phản ứng phụ nào quá nặng nề sau 12 tháng theo dõi sau điều trị.

Theo lời của đồng tác giả nghiên cứu thì liệu pháp này có hiệu quả nhất ở nhóm từ 5 đến 8 tuổi. Có 1 bé gái 7 tuổi sau khi dùng liệu pháp 1 bên tai còn tai còn lại cấy ốc tai điện tử đã gần như hồi phục hoàn toàn khả năng nghe. Điểm ấn tượng nhất của nghiên cứu này đó chính là nó như phá đi rào cản về cách nghĩ rằng biến đổi gen chỉ dùng được ở nhóm trẻ rất nhỏ tuổi khi trong nghiên cứu có người ở tận độ tuổi 24 lận. Nhóm cho biết họ sẽ tiếp tục theo dõi các bệnh nhân này trong vòng từ 5 đến 10 năm tiếp theo để xác định liệu pháp có duy trì trong khoảng thời gian dài được không. Nếu khả quan họ sẽ tiếp tục tác động đến 1 số gen khác có khả năng gây điếc cho người để giúp có thêm nhiều biện pháp điều trị cho người khiếm thính.

Tham khảo Nature